Berlin startet neues Projekt für Mukoviszidose Patienten
Personalisierte Medizin bei Mukoviszidose: Neues Projekt der Charité rekrutiert 50 Patienten – Foto: ©momius - stock.adobe.com
Wirksamere Therapien für Patienten mit Mukoviszidose finden – dieses Ziel verfolgt Dr. Simon Gräber von der Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin der Charité. Für sein Engagement hat der Arzt und BIH-Forscher von der Christiane Herzog Stiftung soeben ein Preisgeld von 50.000 Euro bekommen, das nun in ein kombiniertes Projekt aus Grundlagenforschung und klinischer Forschung fließen soll. In das Projekt sollen mindestens 50 Mukoviszidosepatienten mit seltenen Mutationen aufgenommen werden, die nicht von der neuen Dreifachtherapie profitieren, teilen die Charité und das Berlin Institute of Health (BIH) jetzt mit. Die Patienten sollen an der Charité und aus umliegenden Zentren rekrutiert werden.
Genmutation wird unter die Lupe genommen
Im Rahmen des Forschungsprojekts werden die Patienten umfassend von Charité-Ärzte körperlich und mit Bildgebungsverfahren; zu dem wird die die Aktivität des CFTR-Kanals labormedizinisch erfasst. Genetische Veränderungen im CFTR Gen sind Ursache der Mukoviszidose, jedoch gibt es unterschiedliche Mutationen. Je nachdem, welcher Abschnitt des Gens mutiert ist, sind die hervorgerufenen Symptome mehr oder weniger stark ausgeprägt.
Chance auf neue Medikamente
„Zusätzlich setzen wir vor allem auf die „ex-vivo“ Tests an winzigen Organoiden, die wir individuell aus Zellproben der Patient*innen züchten“, berichtet Gräber. „Diese bieten uns die Möglichkeit, Medikamente auf ihre Wirksamkeit für jeden Betroffenen individuell zu testen.“ Bei den Substanzen handelt es sich um bereits zugelassene Medikamente, aber auch in Entwicklung befindliche Modulatoren stehen der Arbeitsgruppe über Kooperationspartner zur Verfügung.
Gräber will Mukoviszidosebehandlung personalisierter machen
„Langfristig soll damit die personalisierte Medizin in der Versorgung der Mukoviszidose, auch Cystische Fibrose genannt, etabliert werden“, erklärt Gräber.
Gräber wird September 2018 im Rahmen des BIH Charité Clinician Scientist Programms gefördert. Das Programm richtet sich an Ärzte, die sich zugleich wissenschaftlich engagieren. Gräber tut dies auf dem Gebiet der Mukoviszidose. Den Christiane Herzog Preis 2020 nahm der Arzt und Wissenschaftler im Rahmen der digitalen Deutschen Mukoviszidose Tagung im November 2020 entgegen.
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